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Apr 26, 2023

Notícias da ASGCT: Siren Biotechnology elogia terapia gênica universal para oncologia

Nicole Paulk, PhD, sai do sigilo para revelar sua start-up na área da baía que

Nicole Paulk, PhD, emerge furtivamente para revelar sua start-up na área de Bay, que integra terapia genética AAV com imunoterapia com citocinas para reimaginar a eliminação de células tumorais e a indução de imunidade antitumoral

Todos que a conhecem assumem que Nicole Paulk, PhD, tem trabalhado em melhorias na plataforma do vírus adeno-associado (AAV) nos últimos anos. Eles não estão errados, mas ela também está trabalhando em um projeto secreto que finalmente será revelado na conferência anual da Sociedade Americana de Terapia Genética e Celular (ASGCT), realizada esta semana em Los Angeles.

Paulk está entusiasmada por lançar sua empresa chamada Siren Biotechnology, que combina terapia genética AAV e imunoterapia com citocinas em uma única modalidade transformadora.

"Não só a empresa está saindo do sigilo, como nunca conversamos sobre esse projeto externamente!" Paulk informou GEN Edge. "Nunca apresentamos isso em nenhuma conferência e nunca escrevemos uma bolsa ou um artigo sobre isso."

Com a participação da Innovation Endeavors, ARTIS Ventures, Civilization Ventures e Savantus Ventures com foco em TechBio, Founders Fund e Lux Capital lideraram o financiamento inicial da Siren. Localizada em Mission Bay, do outro lado da rua do antigo laboratório de Paulk na Universidade da Califórnia, San Francisco (UCSF), a Siren pretende crescer com sua força de trabalho atual de oito pessoas.

"É um espaço em branco. Nunca houve um AAV em oncologia ou mesmo um AAV que pudesse ser usado para tratar mais de uma coisa", disse Paulk, que atua como fundador e CEO da Siren. "Não estamos limitados apenas a um tipo específico de câncer, órgão de origem primária ou tecido. Isso pode ser potencialmente a chave da terapia genética. Nós o fazemos uma vez e apenas o usamos 'dez maneiras de domingo' em todos os cânceres em potencial , tanto no cenário de monoterapia quanto como terapia combinada com outras modalidades."

Embora a Siren esteja começando na oncologia porque a necessidade é alta e os objetivos clínicos são claros, Paulk disse que a tecnologia da empresa não se limita ao câncer e pode ser usada em doenças infecciosas, autoimunidade e longevidade.

No ASGCT desta semana, Paulk apresentará uma palestra intitulada "A terapia imunogênica AAV fornece citocinas vetorizadas para tratar eficazmente gliomas de alto grau" na tarde de quarta-feira. Esta será a primeira vez que Paulk mostra seu trabalho fundamental para terapias imunogênicas universais de AAV.

Paulk trabalha com AAVs há cerca de 17 anos. Seu "amor" por micróbios começou como uma entusiasta estudante de microbiologia. Durante seu ano sabático antes de entrar na pós-graduação na Oregon Health & Science University (OHSU), ela respondeu a um anúncio local do Craigslist para se tornar técnica, limpando louças, autoclavando e realizando tarefas simples de laboratório. A posição era no laboratório de Markus Grompe, MD, um professor da OHSU que ganhou fama nos círculos de terapia genética ao criar um modelo de camundongo transgênico de um distúrbio metabólico chamado tirosinemia tipo I.

Paulk começou a ajudar alunos de pós-graduação e pós-doutorandos no laboratório de Grompe e ficou encantado com o uso de AAVs como uma ferramenta para rotular células, "tornando-as verdes e fazendo-as fazer coisas". Ela foi atraída por um projeto que fazia terapias genéticas para o fígado e começou a trabalhar com vírus quando começou a pós-graduação.

"Isso ainda era quando a terapia genética era excepcionalmente impopular", disse Paulk. "Não havia como obter uma concessão do NIH ou realizar um ensaio clínico. Isso ainda era como a idade das trevas, mas eu estava fascinado com a possibilidade de projetar esses vírus enquanto os caminhões da FedEx entregavam pacotes médicos por todo o corpo. Isso simplesmente parecia legal para mim ."

Para Paulk, a impopularidade da terapia genética na época – ainda se recuperando da morte de Jess Gelsinger em 1999 – foi uma bênção. "Havia todo esse trabalho fundamental que precisava ser feito e ninguém estava trabalhando nisso. Absolutamente ninguém queria estar nesse campo porque ninguém publicaria sua história. Então, havia todo esse trabalho de base que precisava ser feito ."